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2年50亿美元精准医学计划是未来的希望,还是海市蜃楼?

自2015年1月30日美国前总统奥巴马宣布启动精准医学计划以来,仅仅两年。在过去的两年里,从最初对精准医学的盲目追求,到对精准医学概念理论和实施策略的理解;从对精准医学的解释,到对精准医学实用性的讨论;从600亿美元的谣言,到数十亿美元的精准医学项目;精准医学是未来医学的希望,还是科学家的海市蜃楼?我们期待着一个准确的答案。

       美国精准医疗计划从2亿到14亿投资

       美国的精准医疗计划在政府层面不断推进。自2015年以来,可以说是一步一步。美国精准医疗计划的特点是顶层设计清晰,参与者分工明确,短期和长期目标明确。

       在顶层设计方面,以遗传和基因组学的临床应用为核心,从遗传疾病诊断到数百万基因组项目,从监管机构到美国食品药品监督管理局(FDA)精准化到NCI大型临床工程NCI-MATCH。美国医学计划在美国并不是一般的大型项目,从收集立项意见开始,就有了非常明确的顶层设计和路线图。

       参与者分工明确。在清晰的顶层设计下,参与这项工作的每一层都有明确的分工。从更好的测序仪到更好的数据分析软件,以及更强大的数据库工具,行业提供了更强大的技术手段。大型医院和研究机构以强大多年的工作基础,迅速参与和跟进项目。FDA、NCI和NIH等“国家部门”除了主导项目外,也进行了制度方面的探索,以迎接未来的精准医学,给整个医疗体制带来的变革。

       短期和长期的目标是明确的。从短期单基因遗传疾病诊断工具的改进,到癌症问题的解决,以及未来人口健康的长期改善,精确医学看似宏伟的蓝图实际上有明确的短期、中期和长期目标。《自然》盘点基因“剪刀”的五大谜题:它是谁?来自哪里?

       虽然精准医学面临总统换届、整体预算缩水30%以及期限延长一倍等问题,但美国国会依然支持精准医学项目,并将总计48亿美元预算中超过四分之一的预算给精准医学一个方向,支持其未来10年的发展。令人欣慰的是,弗朗西斯·科林斯(Francis Collins)还是在特朗普政府NIH主任,在一定程度上维持了过去八年NIH继续投资精准医学研究。

       从目前的发展来看,美国将在未来几年完成以下重要任务:数百万基因组项目的样本收集和部分数据的输出和准确性FDA全面升级药物和靶点临床试验,NCI-MATCH终极数据证明或证伪,临床基因组学技术普及,基因数据与医学健康IT环境初具规模。

       各国蜂拥而至,中国正在探索出路

       在美国提出准确的医疗计划后,韩国、英国、法国、澳大利亚、荷兰、冰岛等国家开始了大规模人群的队列研究。除了英国已经建立了Genome England除了运营10万人基因组外,2016年,女王亲自剪彩成立了弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute),该研究所获得9000万英镑资助,重点推进精准医学研究。据不完全统计,到目前为止,已有10多个国家宣布了精准医学计划,集中在发达国家,总投资超过50亿美元。

       纵观各国版本的精准医疗计划,其核心并没有脱离奥巴马计划的基本节奏。各国主要根据各自的人口特点完成奥巴马计划无法涵盖的内容。

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